常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的药物治疗需结合症状控制与疾病进展管理，尚无“最快治愈”药物，但以下药物被证实对延缓疾病进展和改善症状效果显著：

一、延缓疾病进展的核心药物

1. ‌托伐普坦‌（血管加压素V2受体拮抗剂）

   • 作用机制：抑制囊肿液体聚集，延缓肾脏体积增大和肾小球滤过率下降‌。
   • 适用人群：50岁以下、肾小球滤过率＞45ml/min的患者‌。

2. ‌mTOR抑制剂‌

   • ‌雷帕霉素‌（西罗莫司）、‌依维莫司‌：抑制细胞增殖，减缓囊肿生长‌。
   • 需注意疗效证据尚需更多临床数据支持‌。

二、症状控制药物

1. ‌降压药物‌

   • ‌ACEI/ARB类‌（如厄贝沙坦、缬沙坦）：首选降压药，可减少蛋白尿及肾脏负担‌。
   • ‌利尿剂‌（如氢氯噻嗪）：辅助控制血压及水肿‌。

2. ‌解痉止痛药物‌

   • 颠茄片、山莨菪碱：缓解囊肿压迫引起的肾绞痛‌。
   • 非甾体抗炎药（如布洛芬）：短期用于急性疼痛，需警惕肾毒性‌。

3. ‌抗感染药物‌

   • 喹诺酮类（如左氧氟沙星）、头孢类：用于囊肿或尿路感染‌。

三、辅助治疗药物

• ‌雷公藤多苷片‌：降低蛋白尿，抑制囊肿生长‌。
• ‌他汀类药物‌（如普伐他汀）：儿童患者中可能减缓肾功能丢失‌。

四、用药注意事项

1. 所有药物需严格遵医嘱使用，避免自行调整剂量或停药。
2. 托伐普坦可能引起口渴、肝功能异常等副作用，需定期监测‌。
3. 合并高血压患者需长期规律服用降压药，目标血压控制在＜130/80mmHg‌。

五、生活方式干预

• ‌低盐低蛋白饮食‌：每日盐摄入＜5g，减少肾脏负担‌。
• ‌避免肾毒性药物‌：如非必要不使用氨基糖苷类抗生素、造影剂等‌。

ADPKD的药物治疗需个体化制定，核心药物联合生活方式调整可有效延缓疾病进展‌。