黏多糖贮积症的药物治疗需根据具体分型选择酶替代药物，目前尚无“最快最有效”的通用药物，但以下方案临床效果较为显著：
一、核心治疗药物（酶替代疗法）
- 阿糖苷酶
适用于黏多糖贮积症IVA型，通过降解体内过多的特定糖分子缓解病情，需从小剂量开始逐步调整。 - α-L-艾杜糖苷酶
用于黏多糖贮积症Ⅰ型，可减少黏多糖积累，改善器官功能，但需注意过敏反应。 - β-葡萄糖醛酸苷酶
适用于Ⅲ、Ⅵ、Ⅸ型，分解特定黏多糖分子以缓解症状。 - 阿加糖酶
针对黏脂贮积症Ⅰ型，减少黏脂质沉积，需定期监测肝肾功能。
二、辅助药物
- 泼尼松
用于控制炎症反应和免疫介导的并发症，但需警惕长期使用副作用（如高血压、血糖异常）。 - N-乙酰半胱氨酸
辅助改善肺部并发症，通过抗氧化作用延缓肺部损伤。
三、用药原则
- 个体化选择：药物需根据具体分型（如Ⅰ型、Ⅳ型等）由医生制定方案。
- 联合治疗：常需结合骨髓移植、手术矫正等综合手段提高疗效。
- 长期监测：定期评估肝肾功能、过敏反应及药物耐受性。
四、注意事项
酶替代疗法虽能缓解症状，但无法逆转已形成的骨骼畸形或中枢神经损伤，且费用较高。基因治疗等新疗法尚处于临床试验阶段。