约50%的男性患儿在20岁后进展至肾功能衰竭，女性患者症状较轻且较少进入肾衰阶段。
小儿遗传性慢性进行性肾炎（如Alport综合征）目前无法根治，药物治疗的核心目标是延缓肾功能恶化、控制并发症（如高血压、蛋白尿）及改善生活质量。需根据患儿个体情况选择降压药、免疫抑制剂或肾脏保护剂，并严格监测药物不良反应。
一、对症治疗药物
降压与减少蛋白尿
血管紧张素转化酶抑制剂（ACEI）：如卡托普利、依那普利，可降低血压并减少尿蛋白排泄，延缓肾衰进展。
血管紧张素Ⅱ受体拮抗剂（ARB）：如缬沙坦、氯沙坦，作用类似ACEI，适用于不耐受ACEI的患儿。
药物类型
代表药物
主要作用
注意事项
ACEI
卡托普利
降压、降尿蛋白
监测血钾及肾功能
ARB
缬沙坦
替代ACEI，减少咳嗽副作用
避免用于妊娠期
免疫调节与抗炎
糖皮质激素：如泼尼松，用于抑制炎症反应，但需警惕骨质疏松等副作用。
免疫抑制剂：如环磷酰胺、吗替麦考酚酯，适用于合并自身免疫异常的患儿，需定期检查骨髓抑制情况。
二、辅助治疗与并发症管理
纠正代谢异常
利尿剂：如呋塞米，缓解水肿症状。
促红细胞生成素：改善肾性贫血。
感染预防
抗生素选择：避免使用肾毒性药物（如庆大霉素、磺胺类），优先选用青霉素类或头孢菌素。
三、未来治疗方向
基因与干细胞治疗
针对COL4A3/A4/A5基因突变的修复研究处于实验阶段，尚未临床应用。
新靶点药物
MicroRNA-21抑制剂、转化生长因子-β1拮抗剂等可能成为延缓肾纤维化的新选择。
患儿需长期坚持低盐低蛋白饮食，定期复查肾功能。终末期可考虑透析或肾移植，但移植后需监测抗GBM抗体风险。个体化治疗方案和家庭护理是改善预后的关键。