恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶 2(IDH2)抑制剂,主要用于治疗携带 IDH2 突变的复发或难治性急性髓细胞白血病(AML)患者。其功效与作用如下:
- 抑制 IDH2 突变体:IDH2 是细胞代谢过程中的关键酶,在某些 AML 患者中,IDH2 基因发生突变,导致酶活性异常,会产生过量的 2 - 羟基戊二酸(2 - HG)。2 - HG 的累积会阻碍细胞的分化,进而促进白血病细胞的生长和存活。恩西地平可直接抑制突变的 IDH2 酶,减少 2 - HG 的产生,帮助恢复正常的细胞分化和凋亡机制,使异常的白血病细胞重新分化成正常的血细胞。
- 减少 2 - HG 水平:通过降低 2 - HG 的水平,恩西地平减轻了 2 - HG 对细胞分化的抑制作用,阻止白血病细胞的过度增殖和生长。
- 诱导细胞分化:恩西地平促使白血病细胞分化为成熟血细胞,使得白血病细胞更易被身体的正常生理过程清除。
临床研究显示,恩西地平能诱导疾病缓解,提高患者的缓解率,延长缓解持续时间和整体生存期,为患者争取更多的治疗时间。它还能在一定程度上缓解白血病患者的症状,如贫血、出血、发热、感染等,改善患者的生活质量。