罕见病药物纳入医保具有多方面的重要意义，主要包括以下几点：
对患者的意义
减轻经济负担：罕见病患者往往需要长期治疗，且用药费用高昂，远超社会平均购买力。将罕见病药物纳入医保后，患者可按规定报销部分或大部分医疗费用，直接减轻患者及其家庭的经济压力。例如，诺西那生钠注射液在纳入医保前每针价格近70万元，通过国家医保目录药品谈判后降至每针3.3万元，极大地减轻了脊髓型肌萎缩症患者的负担。
提高用药可及性：医保报销政策的实施，使得罕见病药物的价格相对降低，患者能够更便捷地获得所需药物，及时接受必要的治疗，从而改善患者的病情和生活质量。
对社会的意义
体现社会公平：社会医疗保障制度的目标是让广大人民群众能够享有公平可及的健康服务。将罕见病药物纳入医保，避免了地区间制度不均衡可能引起的待遇攀比，降低了政策风险，强调了地区间政策的公平性，同时也体现了病种间及不同患病群体之间的公平性。
增强社会凝聚力：这一举措彰显了国家对特殊群体的关爱，体现了社会对每一个生命的尊重与呵护，有助于增强社会的凝聚力和向心力，促进社会的和谐稳定。
对医药产业的意义
激励研发投入：罕见病药物研发成本高、周期长、风险大，市场需求相对较小。将其纳入医保，可以扩大市场容量，提高药企的研发积极性，促进更多罕见病药物的研发和上市，推动医药产业的创新发展。
促进产业升级：医保政策的支持可以引导医药企业优化资源配置，加强技术创新和管理创新，提高产品质量和竞争力，推动医药产业向高端化、智能化、绿色化方向发展。
对医保制度的意义
完善医保体系：罕见病药物纳入医保，是深化医保制度改革的阶段性成果，进一步完善了医保制度的功能和保障范围，提高了医保制度的公平性和可持续性。
优化基金使用：通过医保谈判等方式，可以引导药品生产企业“以价换量”，降低药品单价，从而在不增加医保基金过多负担的情况下，扩大医保支付范围，提高医保基金的使用效率。