​​25种罕见病救命药纳入医保，标志着我国罕见病用药保障迈入新阶段，关键亮点包括：覆盖疾病范围扩大至25种、药价平均降幅达65%、实现高价“天价药”医保“零的突破”。​​

罕见病用药长期面临“用不起、买不到”的困境。此次纳入医保的药品包括治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液、治疗法布雷病的阿加糖酶α注射用浓溶液等7种新药，其中部分药物年治疗费用曾超百万元，通过医保谈判价格大幅降低。例如，诺西那生钠注射液从70万元/针降至3.3万元/针，患者年治疗费用从280万元压缩至30万元以内，极大减轻了家庭负担。

医保动态调整机制是罕见病用药加速覆盖的核心推动力。自2018年起，国家医保局连续7年调整目录，罕见病用药纳入数量逐年增加。2021年罕见病药品谈判数量创历史新高，覆盖病种从单一向多元化扩展，如遗传性血管性水肿、血友病等。政策还优先审评审批临床急需的境外罕见病药，部分药品从上市到纳入医保仅用半年，审结时限缩短至70日内。

罕见病防治不仅是医疗问题，更是民生工程。我国罕见病患者约2000万人，但单病种患者人数少，药企研发动力不足。医保介入通过“以量换价”降低药价，同时鼓励国产仿制药研发，如氯巴占从依赖进口到国产化仅用2年。多地试点“一病一策”专项保障，结合医疗救助、慈善帮扶等多层次支付体系，进一步减少患者自付比例。

​​未来，随着医保目录持续扩容和医药创新提速，罕见病用药可及性将进一步提升，真正实现“每一个小群体都不被放弃”的健康中国目标。​​