无特定药物可治愈或显著延缓多系统萎缩（MSA）的疾病进展，治疗主要依赖于对症管理，以缓解不同系统的症状。目前没有单一“最管用”的药物，疗效因人而异且多为短期或有限改善，治疗方案需根据患者的具体症状（如帕金森样症状、自主神经功能障碍、小脑性共济失调等）进行个体化选择 。核心在于识别和处理最影响患者生活质量的症状。
（一）针对运动症状的药物治疗
MSA患者的运动障碍主要表现为帕金森样症状（MSA-P型）或小脑性共济失调（MSA-C型），药物选择侧重于缓解僵直、运动迟缓等。
多巴胺能药物治疗帕金森样症状 复方左旋多巴（如美多芭、息宁）是MSA-P型患者最常用的药物 。与帕金森病不同，MSA患者对左旋多巴的反应通常不佳，仅有约40%的患者能获得短期、部分的症状改善，且容易出现疗效减退和严重的直立性低血压等副作用 。普拉克索、罗匹尼罗等多巴胺受体激动剂在MSA中通常无明显疗效 。
其他改善运动功能的药物 金刚烷胺可用于改善部分患者的运动症状和疲劳感 。有研究提示，帕罗西汀可能有助于改善患者的运动功能，但证据尚不充分 。
针对肌张力障碍的治疗 对于局部肌肉持续僵硬或痉挛，可考虑在专业医生指导下局部注射肉毒杆菌毒素，以缓解特定部位的肌张力障碍 。
以下表格对比了针对MSA运动症状的主要药物：
药物类别 | 代表药物 | 主要作用 | 对MSA的疗效 | 常见副作用 |
|---|---|---|---|---|
多巴胺替代剂 | 复方左旋多巴 (美多芭等) | 改善僵直、运动迟缓 | 有限且短暂，仅约40%患者短期有效 | 恶心、呕吐、直立性低血压、幻觉、运动波动 |
多巴胺受体激动剂 | 普拉克索、罗匹尼罗 | 直接刺激多巴胺受体 | 通常无明显疗效 | 恶心、嗜睡、水肿、冲动控制障碍 |
其他 | 金刚烷胺 | 可能改善运动和疲劳 | 部分患者可能有效 | 失眠、幻觉、下肢网状青斑 |
局部分解剂 | 肉毒杆菌毒素 | 缓解局部肌肉僵硬/痉挛 | 对局部肌张力障碍有效 | 局部肌肉无力、疼痛 |
（二）针对自主神经功能障碍的药物治疗
自主神经功能障碍是MSA的核心特征，严重影响患者生活质量和安全，药物治疗是管理的关键。
治疗神经源性直立性低血压（nOH） 这是MSA患者跌倒和晕厥的主要风险。一线药物包括米多君和屈昔多巴 。米多君通过收缩血管升高血压，但需注意避免在卧位时服用以防仰卧位高血压。屈昔多巴是去甲肾上腺素前体，能补充体内递质不足。新型药物艾帕洛昔酮（ampreloxetine）在临床研究中显示出升高去甲肾上腺素水平、改善血压和症状的潜力 。乙酰胆碱酯酶抑制剂（如吡啶斯的明）可通过激活交感神经活性，中度减少体位性血压下降 。
治疗泌尿系统症状 针对逼尿肌过度活动导致的尿急、尿频、尿失禁，可使用抗胆碱能药物（如奥昔布宁、托特罗定），但需警惕其可能加重认知障碍或便秘 。对于男性尿潴留，可能需要导尿。去氨加压素可在晚间使用，以减少夜尿次数，改善睡眠 。
治疗睡眠障碍快速眼动睡眠期行为障碍（RBD） 是MSA的常见前驱症状和伴随症状，氯硝西泮是其一线治疗药物，通常从小剂量（0.5mg）开始睡前服用 。对于合并夜间喘鸣，可能需要使用持续气道正压通气（CPAP）或考虑气管造口术 。
其他自主神经症状 针对便秘，应增加膳食纤维和水分摄入，必要时使用缓泻剂。对于男性勃起功能障碍，可使用西地那非等药物，但需注意其可能降低血压的副作用 。有研究显示，褪黑素作为二线治疗，可能对改善睡眠节律有一定帮助 。
（三）其他对症与支持治疗
除了药物，综合管理至关重要。这包括物理治疗和康复训练以维持活动能力和预防跌倒，言语和吞咽治疗以应对构音障碍和吞咽困难，必要时进行营养支持（如鼻饲） 。心理支持和对患者及照料者的健康宣教也是治疗的重要组成部分。目前，针对MSA的疾病修饰疗法（如靶向α-突触核蛋白、神经保护、干细胞治疗等）仍在研究阶段，尚无临床可用的有效药物 。
多系统萎缩的药物治疗是一个复杂的对症管理体系，不存在普适的“最管用”药物。治疗方案必须高度个体化，由神经科医生根据患者最突出的症状进行选择和调整。虽然复方左旋多巴、米多君、氯硝西泮等药物在特定症状管理中扮演重要角色，但其疗效均有限，且需密切监测副作用。未来的研究方向在于开发能够改变疾病进程的修饰疗法，而当前的治疗核心是通过多学科协作，最大限度地改善患者的生活质量，延缓功能残疾的进展。