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A型(婴儿型):病情进展迅速,多在3岁前因严重神经系统损伤或感染死亡。
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B型(非神经型):症状较轻,可存活至成年期,但需长期管理肝脾肿大等问题。
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C型(慢性神经型):多在青春期或成年后因神经系统退行性病变死亡,部分患者通过治疗可延长生存期。
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D型(Nova Scotia型):与C型类似,预后较差。
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E型(成人型):治疗效果相对较好,但需个体化评估。
总体而言,治疗周期通常为3-6个月,但需终身管理。通过酶替代治疗、造血干细胞移植等手段可改善部分症状,但无法根治。建议患者及家属与专业医生密切配合,制定个性化治疗方案。