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对症治疗
针对呼吸、心血管并发症及耳聋等症状进行支持治疗,如使用利尿剂缓解水肿、抗生素控制感染等,可改善生活质量。若出现心力衰竭,需控制钠盐摄入并避免剧烈运动。 -
手术治疗
- 矫形手术:适用于关节严重畸形影响活动的患者,可改善运动能力。
- 心脏瓣膜置换术:针对心脏瓣膜增厚、心功能不全者,早期手术可延缓病情进展。
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造血干细胞移植
病情较轻者(尤其是2岁以下且无严重神经系统症状的患儿)可考虑移植手术,可能改善智力、缩小肝脾体积,但对已形成的骨骼畸形无效。 -
其他辅助措施
- 康复训练:通过物理治疗提高运动能力。
- 饮食管理:限制黏多糖摄入,保证营养均衡。
需注意:黏脂贮积症Ⅲ型为遗传性疾病,治疗需个体化制定,建议在正规医院定期随访并调整方案。