我国已超90种罕见病用药纳入医保目录,今年新增13种,多款“救命药”实现从无到有、价格大幅下降的突破,切实减轻患者负担。
近年来,随着医保药品目录动态调整,脊髓性肌萎缩症(SMA)、戈谢病、难治性癫痫、阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)等罕见病治疗药物相继被纳入医保,患者从“无药可用”到“用得起药”成为现实。例如,治疗难治性癫痫的“救命药”氯巴占通过国家临时进口与国产化双轨并行,解决了海外代购风险;而治疗PNH的盐酸伊普可泮胶囊从首次临床使用到进入医保仅三年,极大缩短了患者等待时间。
研发与成本曾是罕见病药物覆盖的核心难题。因患者基数小、研发成本高,许多罕见病药物价格昂贵。通过医保“灵魂砍价”与政策倾斜,部分药物降幅超90%,如SMA治疗药从百万年费降至患者可负担水平。国家还支持国产创新药研发,建立罕见病诊疗协作网络,加速药物审批上市,加速填补用药空白。
目前,我国已形成政策保障+市场调节的罕见病用药支持体系。未来,随着技术进步与医保资金优化,更多罕见病患者有望获得持续、可及的高质量治疗,让生命不再被“罕见”定义。