7种罕见病用药纳入医保，为2000万患者带来“生命减速键”！ 此次新增的罕见病药物覆盖多发性硬化、肺动脉高压等6类疾病，其中脊髓性肌萎缩症(SMA)口服药利司扑兰降价幅度高达94%，从6.38万元/支降至3780元/支。这是国家医保局通过“灵魂谈判”和单独申报通道实现的突破，标志着我国罕见病用药保障从“有药可用”迈向“有药可选、有药可保”的新阶段。
分点论述：
- 降价幅度惊人：以利司扑兰为例，通过医保谈判价格从6.38万元降至3780元，患者年治疗费用从百万元级降至可负担范围。类似案例还包括诺西那生钠注射液从70万元/针降至3.3万元/针，极大缓解了患者经济压力。
- 治疗选择多元化：新增药物填补了临床空白，如利司扑兰解决了脊柱侧弯患者鞘内给药疼痛的难题。医保目录内罕见病用药已覆盖26种疾病，形成“基础用药+创新药”的双层保障。
- 政策创新护航：国家建立罕见病用药单独申报通道，并首次实施“双通道”机制（医院+药店购药），确保偏远地区患者及时获取药物。临时进口政策也为未获批药物开通“绿色通道”。
- 长效动态调整：医保目录连续7年更新，罕见病用药纳入数量从2018年的25种增至2025年的90余种，年均新增10种以上，体现国家对“少数群体”的持续关注。
罕见病用药纳入医保是医疗公平的重要里程碑，但保障体系仍需完善。未来需进一步优化“双通道”落地、推动商业保险补充，并加速国产创新药研发，让更多“天价药”变成“平民药”。