根据2024年国家医保药品目录调整结果,新增纳入医保的罕见病用药及相关政策如下:
一、2024年新增纳入医保的罕见病用药
-
地中海贫血
-
血友病
-
重症肌无力
-
原发性慢性肾上腺皮质功能减退症
-
戈谢病
-
梗阻性肥厚型心肌病用药(如迈凡妥)
-
玛伐凯泰胶囊 (用于肥厚型心肌病)
二、其他相关调整
-
江西省本地政策 :将地中海贫血、血友病、重症肌无力、原发性慢性肾上腺皮质功能减退症四种疾病纳入江西省门诊慢特病管理,并取消门诊慢特病就诊医疗机构数量限制。
-
谈判准入机制 :2024年新增的13种罕见病用药中,12种通过谈判准入,覆盖16个罕见病病种。
三、政策背景与意义
-
覆盖范围 :截至2024年底,我国医保目录中已累计纳入91种罕见病用药,覆盖近90种罕见病。
-
历史进展 :自2018年以来,国家医保局已通过7次药品目录调整,将207种疾病纳入罕见病保障,显著提高了罕见病患者的用药可及性。
四、未来展望
医保部门持续通过谈判准入、单独申报通道等方式,扩大罕见病用药覆盖范围,未来有望进一步降低患者用药负担。