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酶替代疗法
通过静脉注射补充缺失的酶(如阿加糖酶α),减少黏多糖沉积,主要用于改善症状。 -
骨髓移植/造血干细胞移植
适用于重度患者,尤其是两岁前接受移植效果更佳,可重建正常造血功能。 -
基因治疗
通过修复缺陷基因或导入正常基因,理论上可能根治疾病,但目前仍处于研究阶段,需严格评估安全性。 -
手术治疗
针对并发症如心脏瓣膜病变、脊柱畸形等,可通过置换瓣膜、脊柱矫正等手术缓解症状。 -
综合管理
定期监测生长发育、药物调理(如碳酸氢钠纠正代谢异常)及营养支持(高蛋白饮食)。
建议患者及家属在专业医生指导下制定个性化治疗方案,并密切随访以延缓疾病进展。