小儿眼-脑-肾综合征是一种罕见的遗传性疾病，需针对不同系统的症状采取个体化药物治疗，目前尚无根治方案。以下是临床常用药物分类及作用：

一、针对肾脏病变的药物

1. ‌纠正酸中毒及电解质紊乱‌

   • ‌枸橼酸钠和枸橼酸合剂‌：调节酸碱平衡，缓解酸中毒‌；
   • ‌氢氯噻嗪‌：降低尿钙，预防肾结石和钙化‌；
   • ‌氯化钾‌：补充因疾病导致的钾离子丢失‌。

2. ‌保护肾功能‌

   • ‌血管紧张素转换酶抑制剂（ACEI）‌（如依那普利、卡托普利）：减少蛋白尿，延缓肾功能恶化‌；
   • ‌利尿剂‌（如呋塞米）：减轻水肿，缓解肾脏负担‌。

二、针对眼部及骨骼问题的药物

1. ‌维生素D和钙剂‌
   • 用于改善佝偻病症状，促进骨骼健康‌。

三、针对神经系统症状的药物

1. ‌抗癫痫药物‌
   • ‌苯妥英钠、卡马西平‌：控制惊厥发作，需监测血药浓度及肝肾功能‌。

四、辅助及预防性药物

1. ‌免疫调节药物‌

   • ‌糖皮质激素‌（如泼尼松）：减少蛋白尿，改善肾小球通透性，适用于部分肾病综合征‌；
   • ‌环磷酰胺‌：用于免疫抑制治疗，需严格遵医嘱调整剂量‌。

2. ‌预防感染‌

   • 需积极控制感染，避免并发症‌。

注意事项

• 药物治疗需在医生指导下进行，定期监测肝肾功能、电解质及药物浓度，避免副作用‌；
• 部分患儿需结合康复治疗改善精神运动发育迟滞‌。