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酶替代治疗:通过静脉输注补充患者体内缺乏的酶(如硫酸皮肤素-6合成酶),例如拉罗尼酶、艾杜糖硫酸酯酶等,需长期使用以减少黏多糖积聚。
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对症治疗:针对具体症状选择药物,如关节疼痛可使用非甾体抗炎药(布洛芬、对乙酰氨基酚),心脏功能异常需用改善心功能的药物(地高辛)等。
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基因治疗与骨髓移植:基因治疗通过腺相关病毒载体导入正常基因(如AAV8载体),骨髓移植则通过植入健康供体干细胞重建代谢功能,两者均处于研究或临床应用阶段,适用于特定患者。
需注意,治疗方案需根据患者个体情况由医生制定,且部分疗法(如酶替代)需定期监测疗效。目前尚无明确证据支持维生素A、糖皮质激素等传统药物的有效性。