百时美施贵宝在6月14日宣布，全球首个且目前唯一红细胞成熟剂利布洛泽（通用名"注射用罗特西普"）于今日正式在国内上市。
利布洛泽的获批上市，为β-地贫患者带来了除传统输血及祛铁以外的治疗新选择。与传统机制不同，利布洛泽作为一种新型融合蛋白，作用于红细胞成熟的晚期阶段，通过与调控红细胞成熟的关键细胞因子——TGF-β超家族配体结合，降低异常增强的Smad 2/3信号通路转导，从而促进晚期红细胞成熟，使机体能够产生更多成熟的红细胞。
关于β-地中海贫血
β-地中海贫血（后称"β-地贫"）是一种由血红蛋白基因缺陷引起的遗传性血液疾病。在中国，广西、广东、福建、湖南、云南、贵州、四川等地是β-地贫的高发地区。
无效造血是β-地贫的重要病理生理学机制之一，会导致不健康红细胞的产生及正常红细胞数目减少，从而引发严重贫血。长期贫血状态导致患者通常较虚弱，并可能引起并发症及其他严重健康问题。
关于利布洛泽
利布洛泽（通用名"注射用罗特西普"）是一种全球首创的红细胞成熟剂，其独有的作用机制可调节晚期红细胞成熟，改善无效造血。目前，利布洛泽®已在全球获批以下适应症：
1) 需要定期输注红细胞的β-地中海贫血成人患者；
2) 红细胞生成刺激剂（ESA）治疗失败，并需要在8周内输注2个或更多单位红细胞的极低危至中危骨髓增生异常综合征伴环状铁粒幼红细胞（MDS-RS）成人患者，或骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤伴环状铁粒幼红细胞和血小板增多（MDS/MPN-RS-T）成人患者贫血的治疗。
作为创新治疗药物，罗特西普能有效地降低输血依赖型β-地中海贫血患者的输血负担，为缓解社会血源紧张带来了积极意义。经估算，应答中国患者的年输血量有望降低约57%[1]。而III期临床研究BELIEVE证实，使用罗特西普进行治疗，患者输血负担较基线降低≥33%的比例在第13至24周是安慰剂组的近5倍（21.4% vs 4.5%)，该比例在任意24周是安慰剂组的15倍 (41.1% vs 2.7%)。
参考资料：[1]BMS data on file
