小儿肺泡性蛋白沉积症通常无需手术治疗,但特定情况下全肺灌洗或肺移植可能是最后的选择,尤其是对原发性病例。治疗的核心是缓解症状、延缓进展,并通过物理清除或替代疗法恢复肺部功能。
对于症状较轻、无严重呼吸障碍的患儿,首选非手术治疗,包括支持性氧疗改善呼吸功能,调整饮食强化营养,卧床休息降低耗氧量,并保持生活环境洁净以减少继发感染。当病情进展至呼吸困难、低氧血症时,可通过支气管镜分段肺泡灌洗或全麻下全肺灌洗清除肺泡内沉积物。全肺灌洗是治疗核心手段,但仅适用于肺功能严重受损、其他疗法无效的患者,需全身麻醉且操作复杂。
继发性PAP需针对原发病治疗,如血液系统疾病管理,部分遗传性病例可考虑骨髓移植,但预后普遍较差。基因治疗和新型药物研究(如GM - CSF雾化吸入、CD20单抗等)仍在探索中,尚未成为主流方案。值得注意的是,传统糖皮质激素或抗感染治疗已被证实无效。
肺泡蛋白沉积症无需常规手术,关键在于精准分型与症状管理,必要时由多学科团队评估灌洗或移植等干预策略。