中国血友病治疗迎来突破性进展：近年来，中国血友病诊疗水平显著提升，新型非因子药物和基因疗法的引入为患者带来革命性改变。预防治疗的普及显著降低致残率，而国产首款血友病B基因药物的获批更让“一针治愈”成为可能。
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核心治疗手段升级
传统凝血因子替代疗法（如血浆源性或重组凝血因子）仍是基础，但需频繁静脉注射。长效凝血因子和艾美赛珠单抗（人工凝血开关）大幅减少给药频率，尤其适合抑制物阳性患者。 -
基因治疗实现“潜在治愈”
2025年国内获批的血友病B基因药物（波哌达可基）通过单次注射修复基因缺陷，中重度患者凝血功能可长期改善。血友病A基因疗法亦在加速落地。 -
预防治疗规范化
低剂量方案（如血友病A每周2-3次输注）在国内普及，结合关节评估动态调整，有效阻断关节病变恶性循环。 -
辅助治疗与风险管理
抗纤溶药物（如氨甲环酸）控制黏膜出血，但需警惕血栓风险；严格保存凝血因子（2℃-8℃冷藏）和定期抑制物检测是关键。
未来展望：随着医保覆盖扩大和创新疗法加速引进，中国血友病患者将迈向“零出血、零残疾”的新时代。规范用药与多学科协作仍是当前最优解。