70万一针的脊髓性肌萎缩症特效药诺西那生钠注射液纳入医保后，价格从70万元/针降至约3.3万元/针，患者年治疗费用自付部分可低至10万元以内，彻底改变了“天价药难负担”的困境，惠及全国约3万名SMA患儿家庭。
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疾病与药物的关键性
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种遗传性神经肌肉罕见病，患者因基因突变导致运动神经元退化，肌肉逐渐萎缩，严重者活不过2岁。诺西那生钠是全球首个SMA靶向治疗药物，需长期鞘内注射（头8周4针，后续每4个月1针维持），但原价70万元/针的年治疗费用高达数百万元，多数家庭无力承担。 -
医保谈判的突破性成果
2021年国家医保目录谈判中，诺西那生钠通过“灵魂砍价”降价95%，以3.3万元/针纳入医保，2022年1月正式执行。多地医保叠加报销后，患者自付比例进一步降低（如深圳综合报销达92%，年自付不足2万元），部分城市还开通门诊特药报销渠道。 -
多层次保障体系的完善
除基本医保外，深圳等地通过“基本医保+大病保险+惠民保”模式，将罕见病高额药品纳入专项保障，年最高报销额度达60万元。全国罕见病协作网医院和定点药店的建立，也解决了药品可及性问题。 -
社会意义与未来展望
此举标志着高值罕见病药医保覆盖“零的突破”，为其他天价药纳入保障提供范本。随着医保目录动态调整和商业保险补充，更多罕见病患者将告别“有药无钱”的困境。
提示：若身边有疑似SMA症状（如婴儿肌无力、运动发育滞后），应尽早就诊并咨询医保报销政策，抓住黄金治疗期。