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手术治疗的适用情况
- 关节畸形矫正:若患者出现关节僵硬或畸形(如爪形手、脊柱畸形等),可通过切开复位内固定、关节置换术等手术改善功能。
- 器官功能干预:对于严重心脏瓣膜病变、肝脾肿大压迫周围组织等情况,可能需要瓣膜置换术、肝移植或脾切除术等。
- 中枢神经系统并发症:如交通性脑积水或脊髓压迫,可能需减压手术或脑室分流术。
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非手术治疗为主
- 酶替代治疗(ERT):通过静脉注射IDS酶替代物,可缓解肝脾肿大、呼吸道感染等症状,但无法改善神经系统损伤。
- 造血干细胞移植(HSCT):早期移植可能延缓疾病进展,但对已出现严重中枢神经系统症状的患者效果有限。
- 对症治疗:包括抗感染药物、止血药物、物理治疗等,用于控制感染、出血及改善生活质量。
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综合评估与个体化方案
手术决策需结合患者年龄、症状严重程度及并发症风险,由多学科团队综合评估。例如,轻型患者可能仅需对症处理,而重型患者若出现危及生命的器官功能障碍,需优先考虑手术干预。
黏多糖贮积症Ⅱ型并非所有患者均需手术,但部分严重并发症需通过手术缓解。建议患者定期随访,由专科医生制定个性化治疗方案。