1. ​酶替代治疗（ERT）​

• ​药物：重组人α-L-艾杜糖苷酶（如注射用拉罗尼酶浓溶液，商品名“艾而赞”）是特异性治疗药物，通过静脉输注补充体内缺乏的酶，帮助分解黏多糖。
• ​适用人群：所有类型患者均可获益，尤其对无严重神经系统受累的非重型患者效果更佳。重型患者在造血干细胞移植（HSCT）前后也可联合使用。
• ​优势：安全性较好，可改善肺功能、减少肝脾体积，并长期稳定或逆转部分症状。

2. ​造血干细胞移植（HSCT）​

• ​适用人群：重型患者（如Hurler综合征）建议在2岁前进行移植，以改善神经系统损伤和多器官贮积症状。
• ​风险：死亡率较高（约20%），需严格评估适应症。

3. ​对症治疗

• ​关节疼痛：可使用非甾体抗炎药（如布洛芬、双氯芬酸钠）缓解疼痛。
• ​并发症干预：如心脏瓣膜病需瓣膜置换术，脊柱侧凸需矫形手术，角膜混浊需角膜移植等。
• ​康复治疗：通过物理治疗改善关节活动度和肌肉力量。

4. ​其他支持治疗

• ​饮食调整：增加钙、维生素D摄入（如牛奶、鱼类），促进骨骼健康。
• ​定期监测：通过血液检查、影像学等评估治疗效果及并发症。

注意事项

• ​个体化方案：需根据患者年龄、分型及病情制定综合治疗计划，建议多学科协作管理。
• ​早期干预：早期诊断和治疗可显著改善预后，尤其是酶替代治疗需尽早启动。

建议患者及时至罕见病专科或遗传代谢病门诊就诊，在医生指导下规范用药及随访。