截至2025年3月,1型糖尿病(T1DM)的最新研发进展包括以下几个方面:
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干细胞疗法:
- VX-880是一种研究性干细胞衍生的全分化胰岛细胞疗法,已在1/2期临床试验中显示出对1型糖尿病患者的显著疗效。在一次全剂量VX-880输注后90天内,所有患者均显示出胰岛细胞移植成功和对葡萄糖反应的胰岛素生成。
- 中国科学家团队利用化学重编程技术诱导多能干细胞制备胰岛细胞,并将其移植给一名1型糖尿病患者,实现了临床功能性治愈。该疗法使患者恢复了内源自主性、生理性的血糖调控,完全摆脱了胰岛素注射治疗,并持续超过一年。
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其他创新疗法:
- VX-264是一种正在开发中的治疗方法,它通过封装装置保护VX-880中的相同细胞,并移植到体内,无需免疫抑制。
- 利用基因编辑技术使VX-880细胞免受免疫系统攻击的研究也在进行中,以消除对免疫抑制的需求。
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口服胰岛素:
- 对于1型糖尿病高风险人群(如自身抗体阳性的T1D患者亲属),口服胰岛素治疗可能有助于推迟T1D的发病,特别是对于蛋白酪氨酸磷酸酶抗体(IA-2A)水平>0.2或携带HLA-DR4-DQ8基因的人群。
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流行病学与关联疾病研究:
- 最新的流行病学研究表明,不同年龄段的T1D患病率存在差异,尤其是老年群体中T1D的发病率和患病率值得关注。
- 新冠病毒感染被认为在T1D的发病机制中起着作用,进一步研究SARS-CoV-2感染与T1D发展的关系正在进行中。
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自体多克隆扩增调节性T细胞(ExpTregs)治疗:
- 在一项随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱ期临床试验中,评估了自体多克隆扩增调节性T细胞治疗新发T1D的安全性和潜在疗效。尽管单次剂量的ExpTregs未显著改变T1D病程进展,但提供了关于Treg扩增生物学的重要见解。
干细胞疗法在1型糖尿病领域取得了显著进展,但仍需进一步的研究来验证其长期安全性和有效性。同时,其他新型治疗方法如口服胰岛素、免疫疗法等也在积极探索中,为未来1型糖尿病的治疗带来了希望。