黏多糖贮积症Ⅳ型（MPS IV）尚无根治方法，但可通过综合治疗延缓病情进展并改善生活质量。以下是目前推荐的治疗方案：
一、酶替代治疗
Vimizim（依洛硫酸酯酶α）是唯一获批针对黏多糖贮积症Ⅳ型的酶替代药物，通过静脉注射补充患者缺乏的N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶，减少黏多糖在组织中的异常蓄积，缓解骨骼畸形和器官损害。
二、手术治疗
- 骨骼矫正手术：针对脊柱侧弯或胸腰椎压迫脊髓的情况，通过手术矫正畸形，避免瘫痪风险。
- 心脏瓣膜置换：若黏多糖沉积导致严重心脏瓣膜功能异常，需通过手术置换受损瓣膜。
- 角膜移植：视力严重受损时，可通过角膜移植恢复部分视力。
三、基因治疗与干细胞移植
- 基因治疗：通过病毒载体导入正常基因，恢复酶活性表达，目前处于临床试验阶段，但被视为未来潜在突破方向。
- 造血干细胞移植：可改善部分患者代谢异常，但对心脏瓣膜病变效果有限，且存在较高排异风险，需严格评估适应症（如早期病例）。
四、对症支持治疗
- 药物管理：
- 使用非甾体抗炎药（如布洛芬）缓解骨骼疼痛。
- 针对高乳酸血症或低血糖，采用碳酸氢钠、激素等药物调节代谢。
- 康复训练：物理治疗维持关节活动度，延缓运动功能退化。
- 定期监测：通过影像学、心功能及眼科检查评估病情进展，及时调整治疗方案。
五、生活方式干预
均衡饮食、适度运动（如游泳、慢走）有助于维持代谢平衡，避免高糖高脂饮食加重器官负担。
治疗优先级建议：首选酶替代治疗联合骨骼/心脏手术改善核心症状；基因治疗可作为临床试验参与选项；干细胞移植仅限特定早期病例。