小儿囊性纤维性变一般难以完全治愈,通常需要长期甚至终身治疗。
这是一种全身外分泌腺功能紊乱的常染色体隐性遗传病,可累及多个系统,主要侵犯呼吸道和消化道。其治疗目的是改善呼吸及消化系统的症状、清除气道分泌物、控制感染。经过及时、规范治疗,可延长患儿的生存时间,但大部分患儿无法活过 30 岁。
治疗周期受多种因素影响,如病情严重程度、治疗方案、治疗时机、年龄体质等,存在个体差异。一般来说,若仅针对某一次急性发作或某个具体症状进行治疗,如肺部感染、肠梗阻等,治疗周期可能为 1 个月左右。但对于整体疾病而言,由于患儿需要长期进行综合治疗,包括饮食调整、药物治疗、定期呼吸道清理等,所以治疗是一个长期的过程。例如,肺部病变可能需要长期使用抗生素预防和控制感染,胰腺功能不全的患儿需要终身补充胰酶制剂来帮助消化。